蛋白质治疗为各种重要疾病的治疗提供了广阔的前景，因此开发一种能将活性蛋白导入细胞的载体是非常必要的。近日，重庆大学冯旭利研究团队报道了一种基于多臂两亲性环糊精（CDEH）自组装的新型蛋白递送平台。CDEH可以在水溶液中自组装成纳米颗粒，通过与蛋白溶液混合而不引入任何可能使蛋白失活的后续繁琐步骤来实现蛋白质的优异封装(负载容量> 30% w/w)。更重要的是，基于主客体络合作用，可使用各种靶向基团对CDEH纳米载体进行进一步修饰。在MDA‐MB‐231异种移植小鼠模型中，以皂草素为治疗蛋白的AS1411‐适配体修饰的CDEH纳米载体可优先在肿瘤中积累并有效抑制肿瘤生长。此外，叶酸‐靶向CDEH纳米载体还可将Cas9蛋白和Plk1‐靶向sgRNA导入Hela细胞，导致Hela肿瘤组织中47.1%的基因缺失和64.1%的Plk1蛋白减少，从而有效抑制肿瘤生长。以上结果均表明靶向CDEH纳米载体在细胞内蛋白递送方面具有提升蛋白治疗性能的潜力。

Xiao He, Qipeng Long, Xuli Feng, et al. Simple and Efficient Targeted Intracellular Protein Delivery with Self‐Assembled Nanovehicles for Effective Cancer Therapy. Adv. Funct. Mater., 2019.

https://doi.org/10.1002/adfm.201906187