CRISPR–Cas9等基因组编辑技术有望用于治疗无法治愈的遗传性疾病。离体基因组编辑已取得重大进展。然而,有效、安全和可靶向的体内递送系统的开发遇到了瓶颈,这些体内递送系统是许多疾病的治疗所需要的。为了在治疗和体内基因组编辑中实现高效和安全,在体内的基因编辑过程必须在空间和时间上得以控制,这就需要新颖的材料、传递策略和控制机制。因此,目前,生物材料研究界正有巨大的机会来开发体内递送系统以克服了编辑效率低、脱靶效应、安全性以及细胞和组织特异性等问题。莱斯大学包刚教授对目前各种基因组编辑机器的体内递送方法进行综述,并对目前该领域面临的挑战和解决方案提出了展望,旨在刺激用于体内递送基因组编辑机器的工程材料能够进一步发展。
Tong, S.; Moyo, B.; Lee, C. M.; Leong, K.; Bao, G., Engineered materials for in vivo delivery of genome-editing machinery. Nature Reviews Materials 2019.
https://www.nature.com/articles/s41578-019-0145-9