精确组装的DNA纳米结构有望应用于生物分子治疗。在此，国家纳米中心丁宝全研究员课题组介绍了一种简便的策略，用于构建一个基于支链DNA的纳米平台，以进行基因编辑（sgRNA/Cas9，靶向细胞核中的DNA）和基因沉默（反义，靶向细胞质中的mRNA）组件共递送，用于体内外协同肿瘤治疗。在该设计中，支链DNA结构可以通过DNA自组装有效地装载靶向肿瘤相关基因PLK1的sgRNA/Cas9/反义复合物。通过主-客体相互作用结合活性靶向适配体和内体逃逸肽，生物相容性DNA纳米平台显示出有效的抑制肿瘤生长而无明显的全身毒性。这种多功能DNA纳米载体为基因治疗学的发展提供了新的策略。

Jianbing Liu, Tiantian Wu, Xuehe Lu, Baoquan Ding, et al. A Self-Assembled Platform Based on Branched DNA for sgRNA/Cas9/Antisense Deliver. Journal of the American Chemical Society 2019.

DOI: 10.1021/jacs.9b09043

https://doi.org/10.1021/jacs.9b09043