非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的特征是肝脏脂肪变性、炎症、肝细胞损伤和进行性肝纤维化。Resmetirom（MGL-3196）是一种肝脏靶向、口服活性、选择性的甲状腺激素-β受体激动剂，旨在通过增加肝脏脂肪代谢和降低脂毒性来改善NASH。近日，英国牛津大学Stephen A Harrison的研究团队，最新研究提出Resmetirom可治疗非酒精性脂肪性肝炎。研究组在美国25个中心进行了这项为期36周的随机、双盲、安慰剂对照研究，招募了125名经活检证实的成人NASH患者，纤维化1-3期，基线肝脏脂肪至少为10%。将其按2：1随机分组，84名每日口服一次Resmetirom 80mg，41名每日口服一次安慰剂。治疗12周时，Resmetirom组的肝脏脂肪减少了32.9%，安慰剂组减少了10.4%；第36周时，Resmetirom组的肝脏脂肪减少了37.3%，安慰剂组减少了8.5%，差异均具有统计学意义。不良反应多为轻中度，两组间发生率相差不大。但Resmetirom组中短暂性轻度腹泻和恶心较常见。总之，Resmetirom治疗NASH患者12周和36周时肝脏脂肪显著减少。该研究样本有限，需扩充患者来进一步验证Resmetirom的安全性和有效性。

Stephen A Harrison, Mustafa R Bashir, Cynthia D Guy, et al. Resmetirom (MGL-3196) for the treatment of non-alcoholic steatohepatitis: a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial. LANCET, 2019.

DOI: 10.1016/S0140-6736(19)32517-6

https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(19)32517-6/fulltext