先进生物材料引导的基因载体递送是一种新兴的、极具吸引力的靶向软骨修复的治疗性解决方案，从而可以以时空方式精确控制并以微创方式递送基因载体，减少关节内载体的分散和治疗性基因产物的可能损失。在此，德国萨尔大学Magali Cucchiarini研究团队首次成功地在体内应用这种生物材料，在原位大动物软骨损伤模型中导入有效基因载体。具体而言，此生物材料是一种基于聚环氧乙烷（PEO）-聚环氧丙烷（PPO）-PEO-泊洛沙姆的可注射和热敏的水凝胶，能够控制释放在全厚度软骨缺陷中过表达软骨生成sox9转录因子的治疗性重组腺相关病毒（rAAV）载体，已用于临床相关的小型猪模型体内。通过多种标准化评估方法对整个骨软骨单元进行的综合分析结果表明，rAAV‐FLAG‐hsox9/ PEO-PPO-PEO水凝胶增强微骨折可显著改善软骨修复，使胶原纤维取向更接近于正常软骨，并保护软骨下骨板免受早期骨质流失的损伤。

Henning Madry, Liang Gao, Ana Rey-Rico, et al. Thermosensitive Hydrogel Based on PEO–PPO–PEO Poloxamers for a Controlled In Situ Release of Recombinant Adeno‐Associated Viral Vectors for Effective Gene Therapy of Cartilage Defects. Adv. Mater., 2019.

https://doi.org/10.1002/adma.201906508