基因组编辑涉及对细胞DNA序列的精确操纵,以改变细胞命运和生物体特征,它既有可能提高我们对人类遗传学的理解,也有可能治愈遗传病。于此,加州大学伯克利分校基因编辑大牛Jennifer A. Doudna讨论了将CRISPR技术用于人类治疗的科学、技术和道德伦理方面,重点是强调机遇和挑战的具体实例。
综述要点
1)讨论了基因组编辑的应用范围、策略和特异性递送技术;
2)对更精确、精准和安全的基因编辑,以及治疗性和遗传性的基因编辑进行回顾和展望。
总之,基因组编辑已经或即将在临床上用于多种疾病,并且更多的应用正在开发中。该领域的快速发展需要积极努力,以确保将该突破性技术能可靠地用于治疗、治愈和预防遗传疾病。
参考文献:
Doudna, J.A. The promise and challenge of therapeutic genome editing. Nature 578, 229–236 (2020).
https://doi.org/10.1038/s41586-020-1978-5