南方科技大学蒋兴宇教授总结综述了当前基于CRISPR-Cas9的临床实验,并对CRISPRCas9系统的发展和它们的治疗应用进行了介绍。
本文要点:
(1)成簇的规律间隔的短回文重复序列(CRISPR)在生物医学研究和疾病治疗等领域具有巨大的应用价值潜力。而基因编辑的特异性和有效性在很大程度上取决于对CRISPR载荷的高效递送。然而,优化CRISPR递送载体在当前仍然是一个不小的难题。目前,已有很多种非病毒载体被用来作为递送CRISPR的工具,其中有很多载体都具有多层结构。
(2)作者在文章重点介绍了多层纳米颗粒(NPs)以及这些纳米颗粒在体内外递送各种CRISPR的应用;同时作者也讨论了如何将CRISPR工具转化为制药产品,并就效率和生物安全问题提出了相应的解决方案。
Hao Tang. et al. Synthetic multi-layer nanoparticles for CRISPR-Cas9 genome editing. Advanced Drug Delivery Reviews. 2020
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0169409X20300132