胰腺导管腺癌（PDAC）是目前最致命的恶性肿瘤之一，由于手术切除已不适用，诊断较晚，预后极差。另一方面，传统的基因治疗将胰腺癌细胞推向非活性状态并抑制其增殖和转移，有可能安全地抑制胰腺癌的进展，但不幸的是迄今为止收效甚微。有鉴于此，中国科学院上海硅酸盐研究所的Ping Hu、Jianlin Shi等研究人员，通过肽核酸（PNA）负载的层状双氢氧化物（LDHs）纳米平台展示了一种有效的胰腺癌基因治疗方法。

本文要点

1）与传统的基于DNA或RNA的基因治疗相比，利用PNA进行基因治疗在识别和与目标突变序列杂交形成PNA-DNA杂交物方面具有很大的优势，由于没有静电斥力和聚酰胺骨架的限制柔性，稳定性显著提高。

2）此外，超小的LDH被设计来负载PNA，由于质子海绵效应，所获得的PNA负载的LDH平台(LDHs/PNA)能够有效和选择性地靶向核内突变序列。

3）LDHs/PNA治疗可通过抑制癌细胞增殖机制显着抑制胰腺癌异种移植瘤的生长。

这些结果表明LDHs/PNA作为PDAC基因治疗剂的潜力很大。

参考文献：

Zhiguo Yu, et al. Efficient Gene Therapy of Pancreatic Cancer via a Peptide Nucleic Acid (PNA)‐Loaded Layered Double Hydroxides (LDH) Nanoplatform. Small, 2020.

DOI：10.1002/smll.201907233

https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/smll.201907233