浙江大学平渊研究员对可实现基因编辑的生物大分子及其在肺遗传性疾病治疗中的应用前景进行了综述和展望。

本文要点：

（1）基于CRISPR/Cas的基因组编辑系统正在成为一种可用于治疗各种遗传性疾病的重要技术。已有的研究表明，利用病毒或非病毒性的基因编辑生物大分子可以治疗肺遗传性疾病,如囊性纤维化(CF)和α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)等，它可以有效地将CRISPR / Cas9递送到靶细胞或组织中。然而，无论是通过病毒还是非病毒载体，如何实现对CRISPR/Cas9在肺局部或全身进行高效递送仍然是研究所面临的一大挑战。

（2）作者在文章首先介绍了目前治疗肺遗传性疾病的方案，然后总结了基于CRISPR/ cas9的治疗性基因组编辑策略；进一步总结了通过不同给药方式治疗肺遗传性疾病的优缺点，并重点讨论了利用气溶胶递送治疗性CRISPR/Cas9生物大分子以对肺部进行基因编辑的研究；最后作者也对这一新兴领域的当前挑战和未来前景进行了展望。

Tao Wan. et al. Delivery of genome-editing biomacromolecules for treatment of lung genetic disorders. Advanced Drug Delivery Reviews. 2020

https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0169409X20300351