DNA酶在基因治疗领域有着重要的应用价值。然而，如何以最小的副作用实现在胞内对未修饰的DNA酶的靶向递送仍然是一个很大的研究挑战。西南大学向云教授构建了一种刺激响应型适配体/DNAzyme (Apt/Dz)纳米结构，并将其用于实现高特异性的基因沉默。

本文要点：

（1）Apt/Dz纳米结构既具有靶向能力，又能显著提高核酸酶抗性，进而可以将未修饰的Dz稳定靶向递送进入癌细胞。

（2）此外，该纳米结构中的Dz酶活性只能被细胞内特定的mRNA序列有条件地调节，进而沉默靶基因，并可以大大降低副作用。实验结果表明，Apt/Dz纳米结构能有效抑制靶基因的表达，并高特异性地抑制癌细胞的增殖。

Xia Li. et al. Targeted and direct intracellular delivery of native DNAzymes enables highly specific gene silencing. Chemical Science. 2020

DOI: 10.1039/D0SC03974H

https://pubs.rsc.org/en/content/articlelanding/2020/sc/d0sc03974h#!divAbstract