异常的蛋白聚集是神经退行性疾病的基本病理特征。消除并抑制这些蛋白聚集体的再生被认为是一种有效治疗神经退行性疾病的策略。研究表明，CRISPR/Cas9基因编辑工具能够抑制疾病相关蛋白的再生，同时结合化学药物则能够显著消除产生的蛋白。为了高效地将CRISPR-化学药物递送入脑损伤区，中科院过程工程研究所张欣研究员通过一步法合成构建了可追踪的纳米生物杂交复合物(F-TBIO)，并以可控的方式利用其负载CRISPR/Cas9质粒(CF-TBIO)。

本文要点：

（1）实验结果表明，CF-TBIO可以敲除BACE 1基因以减轻β淀粉样蛋白负担，从而显著提高2xTg-AD小鼠的认知能力。并且在延长给药间隔的情况下，2xTg-AD小鼠的病理损伤和行为能力仍有明显的改善。

（2）在治疗过程中，具有高弛豫率的CF-TBIO可在复杂的大脑生理环境中提供准确的成像信号。综上所述，作为CRISPR-化疗给药平台的CF-TBIO在治疗神经退行性疾病方面具有巨大的应用潜力。

Jie Shen. et al. Traceable Nano-Biohybrid Complexes by One-Step Synthesis as CRISPR-Chem Vectors for Neurodegenerative Diseases Synergistic Treatment. Advanced Materials. 2021

DOI: 10.1002/adma.202101993

https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/adma.202101993