光遗传学使神经疾病中神经元功能独立、电路特异性恢复成为可能。色素性视网膜炎是一种神经退行性视觉疾病，其光感受器丧失可导致完全失明。有鉴于此，瑞士巴塞尔分子与临床眼科研究所的Botond Roska和法国巴黎视觉研究所的José-Alain Sahel等研究人员，报道了光遗传基因治疗可部分恢复失明患者的视觉功能。

本文要点

1）研究人员对一个盲人患者实施了眼球注射编码ChrimsonR腺病毒载体进行光刺激与工程护目镜相结合的治疗。

2）护目镜可检测光强度的局部变化，并将相应的光脉冲实时投射到视网膜上，以激活光遗传学转导的视网膜神经节细胞。

3）戴护目镜时，患者仅使用经过矢量处理的眼镜即可感知、定位、计数和触摸不同的物体。

4）在视觉感知期间，多通道脑电图记录显示了视觉皮层上方与对象相关的活动。注射之前有或没有护目镜或在没有护目镜的情况下进行注射，患者都无法检测到任何物体。

本文研究是光遗传治疗可恢复神经退行性疾病患者部分功能的首例报道。

参考文献：

Jos-Alain Sahel, et al. Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy. Nature Medicine, 2021.

DOI：10.1038/s41591-021-01351-4

https://www.nature.com/articles/s41591-021-01351-4