Adv. Mater:自催化型小干扰RNA纳米载体用于协同治疗神经退行性疾病
柚子 柚子 2021-10-10

基因治疗在用于治疗具有复杂病理的神经退行性疾病方面表现出了巨大的应用潜力。然而,由于面临递送障碍及其自身功能单一,因此其治疗效果往往较为有限。中科院过程工程研究所张欣研究员开发了一种自催化型小干扰RNA (siRNA)纳米载体(S/Ce-PABMS),并将其用于催化递送过程和治疗过程以实现对神经退行性疾病的协同治疗。

 

本文要点:

(1)一方面,由二氧化铈(CeO2)纳米酶介导的S/Ce-PABMS的粗糙表面可催化递送过程以实现细胞摄取,使含有乙酰胆碱类似物的S/Ce-PABMS能够更有效地穿透血脑屏障进入神经元;另一方面,CeO2纳米酶可以通过清除过量的活性氧以催化治疗过程,并与靶向SNCA的siRNA发挥协同作用,减少α-synuclein (α-syn)聚集,缓解帕金森病。

(2)研究表明,S/Ce-PABMS治疗可显著减少激活小胶质细胞的数量,调节炎症细胞因子的释放,从而缓解神经炎症。经S/Ce-PABMS治疗后,帕金森病模型小鼠的运动障碍也有明显减轻。综上所述,这一研究所开发的自催化型纳米载体S/Ce-PABMS在治疗神经退行性疾病方面具有广阔的应用前景。

Weihong Ji. et al. Self-catalytic Small Interfering RNA Nanocarriers for Synergistic Treatment of Neurodegenerative Diseases. Advanced Materials. 2021

https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/adma.202105711

 


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