RNA干扰(RNAi)是治疗包括癌症在内等多种疾病的一种有效方法。研究表明,实现基于小干扰RNA(siRNA)的治疗策略的临床转化需要安全高效的载体。哈佛大学医学院陶伟教授、施进军教授和深圳大学黄鹏教授构建了一种基于siRNA纳米凝胶(NG)的载体,它是由核酸双嵌入剂和siRNA分子之间的嵌入作用所直接驱动形成的。
本文要点:
(1)基于嵌入作用的siRNA NG具有良好的生理稳定性,可以通过不同的内吞通路以有效地进入细胞。
(2)实验结果表明,siRNA NG不仅能在体外沉默靶基因,也能够在体内显著抑制肿瘤生长。综上所述,这一研究为开发用于癌症治疗的siRNA递送平台提供了一种嵌入式策略,也是迄今为止的首个嵌入驱动siRNA NG的报道。
Xiangang Huang. et al. Intercalation-Driven Formation of siRNA Nanogels for Cancer Therapy. Nano Letters. 2021
DOI: 10.1021/acs.nanolett.1c03539
https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acs.nanolett.1c03539