近日,英国剑桥生物医学校区Jeffrey Cheah生物医学中心Roger A. Barker等人在Nature Biomedical Engineering上综述了帕金森病细胞疗法临床进展中的挑战
综述要点:
1)由于使用胎儿中脑多巴胺能组织移植的试验取得了临床成功,细胞疗法作为帕金森病的潜在治疗方法在 1980 年代首次受到关注。然而,移植组织的标准化程度低,以及对其可用性和道德使用的限制,阻碍了这种治疗策略。干细胞技术的最新进展以及对多巴胺能神经元发育的理解使得有前途的干细胞疗法能够取得临床前进展。为了将这些疗法转移到临床,需要适当水平的安全筛选,以及细胞产品的优化和它们制造的可扩展性。
2)在这篇综述中,研究人员讨论了如何解决与细胞来源、功能和安全测试、制造和储存以及临床试验设计相关的挑战,以推进帕金森病细胞疗法的转化和临床开发。
Skidmore, S., Barker, R.A. Challenges in the clinical advancement of cell therapies for Parkinson’s disease. Nat. Biomed. Eng (2023).
https://doi.org/10.1038/s41551-022-00987-y