RNAs能够调节细胞水平的蛋白质浓度,是一种很有前途的疗法。发展安全有效的RNA传递策略对于实现其临床潜力十分重要。Fenton等人开发了脂质纳米制剂,可以递送短干扰RNA或信使RNA。通过研究合成了8种脂质材料,并对16种制剂进行了体外试验;也用信使RNA对其中的领先材料进行评价,并在脾中演示了荧光素酶蛋白表达。通过这一研究工作,不仅开发了合成的递送材料的方法,而且也揭示了一些对于开发针对RNA疗法的下一代递送平台的结构标准。
Fenton,O.S., Kauffman, K.J. et al. Customizable Lipid Nanoparticle Materials for the Delivery of siRNAs and mRNAs.
Angewandte Chemie International Edition
DOI:10.1002/anie.201809056
http://dx.doi.org/10.1002/anie.201809056