mRNA疗法通过蛋白质替代、免疫调节和基因编辑等方式在治疗多种疾病方面具有巨大的应用潜力。然而, 递送的mRNA大部分仅限于肝脏。以往的实验表明聚(β-氨基酯) 与聚乙二醇制成的脂质纳米颗粒能够系统性递送mRNA到小鼠肺部。Kaczmarek等人证明了这些可降解的聚合物脂纳米颗粒可以在方方面进行优化以实现多级增效。最后利用实验动物模型证明了该材料可以将mRNA同时传递到肺内皮细胞和肺免疫细胞,从而扩大了这些纳米粒子的应用前景。
Kaczmarek, J.C., Kauffman, K.J. et al. Optimization of a Degradable Polymer-Lipid Nanoparticle for Potent Systemic Delivery of mRNA to the Lung Endothelium and Immune Cells.
Nano Letters
DOI: 10.1021/acs.nanolett.8b02917
https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acs.nanolett.8b02917