在活细胞内原位生成siRNAs可以极大地提高基因治疗的特异性和效率。Ren等人构造了DNA 纳米机器(DNM)用于siRNA在细胞中进行原位高效组装。在目标细胞特异性传递DNM后，细胞内特定的mRNA可以作为启动DNM的触发器来持续生成siRNAs。实验以miR-21为模型，证明了通过以DNA为模板的级联反应可以高效生成siRNAs，并指出了其在基因治疗中的良好应用价值。

Ren, K. W., Zhang, Y. et al. In Situ SiRNA Assembly in Living Cells for Gene Therapy with MicroRNA Triggered Cascade Reactions Templated by Nucleic Acids。

ACS Nano

DOI: 10.1021/acsnano.8b02403

https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acsnano.8b02403