利用mRNA产生治疗性蛋白是治疗遗传性疾病的一种很有前途的方法。然而，如何系统地将mRNA递送给除肝细胞外的其他类型的细胞仍然具有挑战性。快速识别纳米颗粒递送(FIND)是一种基于DNA条形码技术的系统，可以小鼠的靶细胞的细胞质中对脂质纳米颗粒(LNPs)递送功能型mRNA的情况进行测量。Paunovska等人利用FIND对75种LNPs在体内将mRNA递送给28种细胞的情况进行量化分析，发现含有氧化胆固醇和无靶向配体的LNP可以递送Cre mRNA（一种可以编辑肝内皮细胞和枯否细胞的DNA的mRNA），并且这种LNP对肝微环境细胞的靶向性比肝细胞高出了4倍。这一研究表明，在临床剂量下，利用胆固醇改性的LNPs可以将基因编辑mRNA高效地传递到肝脏微环境中。

Paunovska, K., Da Silva Sanchez, A.J. et al. Nanoparticles Containing Oxidized Cholesterol Deliver mRNA to the Liver Microenvironment at Clinically Relevant Doses.

Advanced Materials

DOI: 10.1002/adma.201807748

https://doi.org/10.1002/adma.201807748