斯克里普斯研究所Matthew D. Disney介绍了目前在开发与RNA相互作用的小分子(SMIRNAs)方面的研究和遇到的挑战,说明了它们在化学、生物和医学之间的交叉领域具有的重大应用价值。其中的研究关键是开发方法来通过设计获得可以调节RNA靶标的、具有生物活性的化合物,并验证其在细胞和临床前模型中的直接作用效果。作者同样也对这一领域的进展及影响、关于SMIRNAs的新技术和一些里程碑突破进行了简述,提出这些将为以RNA为小分子药物靶点的研究工作提供良好的契机。
Disney, M.D. Perspectives on targeting RNA with small molecules to capture opportunities at the intersection of chemistry, biology, and medicine.
Journal of the American Chemical Society
DOI: 10.1021/jacs.8b13419
https://pubs.acs.org.ccindex.cn/doi/10.1021/jacs.8b13419