基因治疗是治疗单基因性疾病的一种很有前途的策略。而非病毒的基因递送系统，例如基于脂质体的DNA治疗方法则可以将编码基因序列特异性地传递到目标组织的，从而使治疗蛋白能够在病变的细胞中表达。但是目前基于DNA的基因递送方法效率比较低下，需要进一步的改进才能实现其临床应用。瑞士巴塞尔大学Jörg Huwyler教授团队和Dominik Witzigmann教授团队合作讨论了基于脂质体的DNA递送系统，这些系统也已经在临床前环境中进行了研究；强调了一些影响基因在体内外表达的因素；介绍了纳米工程技术对DNA疗法的优化；最后也强调了基于脂质体的DNA治疗在临床实验中的取得进展和成绩。

Buck, J., Huwyler, J., Witzigmann, D. et al. Lipid-Based DNA Therapeutics – Hallmarks of Non-Viral Gene Delivery.

ACS Nano

DOI: 10.1021/acsnano.8b07858

https://pubs.acs.org.ccindex.cn/doi/10.1021/acsnano.8b07858